有10家公司在生物技术领域排名前列。1、评选诺华入选的理由是该公司拥有治疗癌症的CAR-T细胞疗法。如果将新药推向市场视为一种荣耀，那么诺华公司于2017年8月推出的Kymriah新型CAR-T疗法，则可视为太空探索般的意义重大。Kymriah是FDA批准的首个基因疗法，用于治疗美国最常见的儿童癌症——复发或耐药的B细胞急性淋巴细胞白血病。这种药物需要根据个体需要制定，治疗过程中会取出患者的T细胞，再重新设计使其能够定向攻击肿瘤细胞表面的蛋白，再将其注入患者身体内。在临床试验中，治疗三个月后的患者总体缓解率达到了83%；很多患者已经坚持治疗并存活了四年。诺华正在与宾夕法尼亚大学合作，开发一系列CAR-T治疗药物，旨在用于治疗不同类型的血液癌症和实体瘤。诺华首席执行官Vasant Narasimhan博士表示：“我们的目标是解决最为棘手的疾病，我们的愿景是建立一个没有儿童死于B细胞癌症的世界。”OneOme入选原因：根据DNA信息进行个性化用药。OneOme是梅奥诊所于2017年1月创立的公司，旨在将全面、成本效益高的药物基因解决方案整合到患者的临床护理中。该公司的主打产品是RightMed基因检测，能够帮助患者匹配抗抑郁药或抗癌药，预测不良反应，降低用药风险。早期的药物基因组测试主要集中在检测特定基因上，但RightMed测试涵盖了23种基因，适用于数百种药物，这意味着它可以提高处方药的治疗效果。RightMed的价格为349美元，比大多数单基因检测产品都要低，目前已经在22个国家的550多家医院和诊所广泛推广。GE医疗入选理由：提供女性乳腺X光检测新方案。GE医疗是领先的医疗诊断设备制造商之一，在2017年推出了一种新型乳房X光检测系统，用于检测乳腺癌。早期发现乳腺癌可使死亡风险降低25%至50%。由于每年一次X光检查给予的不适，40%的欧洲女性和30%的美国女性会选择不进行筛查。巴黎郊外的GE实验室女性团队研发出了一种名为Senographe Pristina的3D乳房X光检查系统，可以让患者通过远程控制来调整检查时的压缩量，从而可能改善乳房X光检查的体验。Syapse 入选理由在于它能够让医生共享数据，更好地改进癌症疾病的管理。基因组测试已经成为癌症护理中不可或缺的一部分，通过研究患者肿瘤的基因突变类型，医生可以定制药物疗法。医生为了制定治疗计划，通常要先仔细查看类似病例的数据。在小型医疗机构或者患有罕见癌症的病人的情况下，许多医生需要在他们的医院系统之外搜索相似病例。Syapse公司在2017年推出了Syapse数据共享网络，将来自多个医院系统的医疗信息集中汇集起来，其中包括匿名电子健康记录、病理报告和DNA测序数据。这个平台可以帮助全美的医生寻找相似的病例，帮助他们为患者制定具体的治疗方案。美国的多个地区的医院系统都在使用这个网络。Sophia Genetics公司因其开发无创液体活检产品而入选。该公司成立于2011年，总部位于瑞士，专注于利用自家的人工智能技术Sophia AI进行基因组学研究。这家公司为生物技术专业人员提供基因组研究服务，利用其数据分析系统“Sophia数据驱动医学”和“下一代DNA测序”（NGS）。2017年，Sophia Genetics开始涉足液体活检领域，利用Sophia AI技术来分析血液、尿液和脑脊液中的循环肿瘤DNA和肿瘤细胞的信息。这种技术的发展对于早期癌症的诊断非常重要，因为它使医生能够更快速地发现肿瘤，从而提高治疗的成功率。这种方法可以帮助患者更早地接受治疗，增加治愈的机会。Sophie AI目前被55个国家的400多家医疗机构应用，已经帮助超过125,000名患者进行诊断。Spark Therapeutics的入选理由是其创新的基因疗法Luxturna获得了FDA的批准，用于治疗因RPE65基因突变引起的先天性失明。这使得Spark成为了第一个开展基因治疗的生物技术公司，对遗传疾病进行了重大突破。通过将Luxturna注射到患者的视网膜中，工程病毒颗粒可携带正确的RPE65基因，取代了突变的基因，从而显著改善了患者的视力，这在临床试验中已经得到证实。尽管该眼部疾病在全球范围内影响了数千患者，但它成功上市将为其他基因治疗带来新机遇，最终可能治愈许多其他已知导致失明的基因突变。百健（Biogen）\n入选理由：开发出脊髓性肌萎缩症的治疗方法\nBiogen致力于神经疾病和神经退行性疾病治疗方法的研究。Biogen凭借将近40年的经验，为多发性硬化症患者提供了五种治疗方案以改善病情，同时还开发了针对脊髓性肌肉萎缩症的唯一获得美国批准的治疗方法。拜良正在深入研究阿尔茨海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）等神经退行性疾病，专注于基因治疗的突破性研究。此外，他们还与宾夕法尼亚大学合作，共同致力于开发中枢神经系统的新疗法。预计到2020年，Biogen公司研发的阿兹海默病新药Aducanumab的临床结果将引起广泛关注。Synthego 入选原因： 提升CRISPR基因编辑的效率。CRISPR/Cas9是一种快速高效的基因编辑技术，自推出以来已经改变了医学研究和药物开发的方式。然而，进行基因编辑的过程仍需要大量时间用于辨别和建构“guideRNA”的片段，以便定位待剪切或修饰的特定基因。成立于2016年的Synthego公司专注于研发合成向导RNA的试剂盒，这些试剂盒可以靶向多种生物物种的DNA，从细菌到人类，从而简化了CRISPR基因编辑的过程。通过密集的自动化操作，Synthego已成功将合成mRNA的成本降低了80%，同时极大地提高了生产速度——客户可以在线下订单后仅需数天便能收到产品，而无需花费数周时间进行自行构建。Synthego与全球30多个国家的1000多家客户合作，包括与世界前十大生物医药公司。2017年，CRISPR技术的联合发现者Jennifer Doudna博士成为该组织的投资成员。WuXi NextCODE入选的理由是其建立了全面的基因组大数据平台。随着DNA测序技术的进步，大量具有重要价值的基因组数据得以产生。WuXi NextCODE致力于协助科研人员管理和解读基因组学数据。WuXi NextCODE的业务范围遍布全球，与多个国家级人口基因组项目合作，如英国国家基因组计划、卡塔尔国家基因组计划、新加坡全人口基因组研究项目和精准医疗计划。WuXi NextCODE的客户群涵盖著名科研机构，例如波士顿儿童医院、哈佛大学、斯坦福医学院和科赫研究所，还有Foundation Medicine和23andMe等公司。Ginkgo Bioworks 入选理由：高效生产工业用途的微生物组产品。自2008年成立以来，Ginkgo Bioworks由麻省理工学院（MIT）毕业生创立，一直是计算机科学和合成生物学的先驱。公司彻底改变了工业用途微生物定制生产的模式。2017年，这家公司在波士顿海港总部开设了第三家生物制造工厂。此前，他们从比尔·盖茨的Cascade基金等投资者处得到了2.75亿美元的D轮融资，总估值超过10亿美元。这工厂高度自动化，专注设计与扩展生产酵母及其他生物工程微生物，用于生产香料、芳香剂与工业酶，服务于健康美容、食品、纺织、农业、能源及药品等多个行业的客户。Ginkgo Bioworks已经和拜耳（Bayer）合作开发农业产品，还收购了DNA合成制造商Gen9，以增强其生产能力。参考资料：[1] 世界上最具创新力的公司2018 来源：药明康德